在中国古代，关于药物起源的传说颇多。“伏羲氏尝味百药而制九针”“神农尝百草”与“伊尹制汤液”的传说反映了中华先民认识和使用药物的起源。基于考古学、民族学、生物学和古代文献记载等诸方面综合研究，一般认为中医药的知识起源于原始社会。经过世代人们无数次尝试和经验积累，逐渐获得了鉴别食物、药物和毒物的知识，并有意识加以利用。随着人们更多的生产和医疗实践，逐渐发现了越来越多具有药用价值的植物、动物和矿物，并积累发展了药物知识。
一、药物的起源
（一）早期的药物知识记载。药，《说文解字》释为“治病之草”，明确指出“药”乃治病之物。随着文字的产生和应用，人们开始把药物知识用文字记录下来。目前所知最早的“药”字，出自数千年前古钟鼎类铜器上铭文（即金文）。自西周以后，“药”字使用增多，如《书经》有“若药弗瞑眩，厥疾弗瘳”；《易经》有“无妄之疾，勿药有喜；无妄之药，不可试也”；《礼记·曲礼》有“医不三世，不服其药”；《周礼·疾医》曰“以五味五谷五药养其病”等等。《诗经》《山海经》《万物》等书中也收载了不少植物、动物和矿物药，甚至明确记载了某些药物的疗效；马王堆出土的《五十二病方》《养生方》等简帛中也存在大量药物组方疗疾的记载。
（二）药物复方的产生。我国药物复方的产生不晚于春秋战国时期。古代对于药物复方的称呼，早期多以“齐”“和齐”或“和药”称之，见载于《周礼·天官》《世本》等。古代复方有多种剂型，汤剂只是其中之一。目前尚无充分依据说明汤剂是我国中药复方产生的唯一标志。如，以复方见称最早的方书《五十二病方》中记载的和剂中，有的是将药物研细和合，有的用水和煮，有的以药汁合搅，有的以药和酒，并无独立的汤剂称谓，书中的“汤”指外用的药汤水。
（三）“药品”的记载。药品一词，据考证首次见载于元代的《御药院方》（以宋金元三朝御药院所制成方为基础编制），记载御药院的职能“掌按验秘方，以时剂和药品，以进御和供奉禁中之用”。之后，随着现代药品管理制度的建立，药品的含义发生了改变。
二、“本草”与“中药”
（一）“本草”的含义。“本草”一词，沿用已有两千多年之久。根据现存文献考证，“本草”之名，始于西汉晚期。《汉书》之《平帝记》《郊祀记》《楼护传》均有记载。
“本草”的含义，一是指中国传统医药学中的药物。“本”在《说文解字》中训为“木下曰本。从木，一在其下”，“草”本字作“艸”，训为“百艸也”。可见“本”的原始意义是根，“草”则是草本植物的泛称。韩保昇认为“按药有玉石草木虫兽，而直云本草者，为诸药中草类最多也”。因此，我国习惯以“本草”代指中药。《墨子·贵义》有“譬若药然草之本”，算是最早以本草言药者。二是指中国传统药物学及药物学专著。陶弘景在《本草经集注》的序中论述，认为扁鹊、淳于意、仲景、胡洽等历代名医用药“皆修药性”，为“本草家意”，并引用颜光禄之言，指出“诠三品药性,以本草为主”。由此可知“本草”还指研究药理药性的专门学问，并与经方有一定渊源关系。
（二）“中药”名称的来源。在我国古代典籍中，传统药物多以“药”“毒”或“毒药”称谓表述。“中药”一词，最早记载于《神农本草经》，将药物按有毒无毒分为上、中、下三品。其中，“中药一百二十种为臣，主养性以应人，无毒、有毒，斟酌其宜。欲遏病补虚羸者，本中经”。此处“中药”是一种药物分类术语，是相对“上药”和“下药”而言的，专指无毒或有毒，既能补虚又能祛邪的中品药物。
“中药”一词的广泛应用，与外来药物（尤其是西方药学）的输入直接相关。早期传入的外来药物对我国传统药学的影响并不大，而且很快被收入历代本草之中，并赋予了中医药理论体系的特有内涵，丰富和发展了我国传统药学。如《新修本草》至少收载有27种药材不是中国出产；《海药本草》收录药物所注的产地大都是外国地名。
随着17—18世纪我国西学东渐速度的加快，西方医药输入日益增多。由于中西药之间有明显的差异，为便于区分，人们逐渐把中国传统药物称为“中药”。如，在清代末期“医士”考试试卷中出现过“中药”称谓；近代名医张锡纯的《医学衷中参西录》中明确提出了“中药”与“西药”的概念及其二者差异。云：“盖西医用药在局部，是重在病之标也；中医用药求原因，是重在病之本也。究之标本原宜兼顾，若遇难治之证，以西药治其标，以中药治其本，则奏效必捷，而临证亦确有把握矣”。由此可见，“中药”一词在20世纪初正式开始启用，成为我国传统药物的称谓；然而，广泛使用“中药”一词则较晚。在1950年之前，中医学校的教科书中和出版的药学书籍中罕有“中药”一词作为书名、学科名或机构名称。直到1950年以后，“中药”一词才大量出现在行政机构、学校、书籍、团体和会议的名称上，一直沿用至今。
“中药”一词在不同的历史时期存在不同的内涵，随着中医药理论实践的发展，其内涵不断得以丰富，形式不断得到拓展。汉代《神农本草经》记载“中药”主要用作药物的分类标准；20世纪初，“中药”是针对我国传统药物的一种称谓；目前，根据《中华人民共和国中医药法》，“中药”是指包括汉族和少数民族药在内的我国各民族药的统称。
三、发展历程
综观我国药物发展历程，可以看到其发展轨迹基本上遵循着由简单到复杂，由低级到高级的规律发生发展，并与社会各个时期的政治、经济、科学、文化密切相关，是系统的、科学的实践经验的总结，是一个伟大的宝库。
（一）历代本草和药物专著。历代学者在长期医疗实践中不断继承发展，提炼总结使得药物品种、法治等日益丰富，并著之于文献，即历代本草中。到清代，经著录的本草古籍达1000余种，保存至今的也有400余种。
现存最早的药物学专著《神农本草经》作为最经典之作，为后世药学理论发展奠定基础。魏晋以来，本草学理论不断丰富和发展。如《雷公炮炙论》是我国药学史上最早的炮炙学专著；《本草经集注》丰富临床用药内容，初步确立综合性本草模式。唐代在全国药物普查基础上修撰的《新修本草》是我国第一部官修本草，也被称为世界上第一部药典，比欧洲《纽伦堡药典》早800年。宋代由国家组织撰修、雕版印刷《开宝本草》《嘉祐本草》等，使本草规范得以准确地广泛传播；《证类本草》囊括北宋以前的本草资料，被视为本草典籍承前启后的传世之作；《太平惠民和剂局方》被称为世界上第一部成方制剂规范，收载大量方剂和制法；金元时期，张元素的药物专书《珍珠囊》开创以讨论药性、注重临床为主要内容的一种本草体例。明代医药学家李时珍编写的《本草纲目》内容丰富、取材广泛、考订详明、标纲立目、分类先进、体例严谨，成为中国本草史上最伟大的集成之作。清代赵学敏编著的《本草纲目拾遗》吸收了大量的外来新药和民间用药，极大地丰富了本草学内容。
此外，在我国古代还有炼丹、炮制、食疗、药用植物等方面的专题著作。如《周易参同契》《抱朴子》，是早期炼丹术的代表作，表明当时中国在化学制药方面已趋于领先。《雷公炮炙论》《雷公炮炙药性赋》《本草蒙筌》《炮炙大法》《修事指南》等对后世炮制都很有影响。《食疗本草》对食物治疗、食物鉴定颇有发挥；《饮膳正要》记载了少数民族食疗经验，并记述了蒸馏制酒法；《南方草木状》《本草原始》《植物名实图考》等，偏于药用植物来源、药材鉴别，真伪考订。同时，还有《履巉岩本草》《滇南本草》等一批记载地区药物的本草专书。
（二）收载药物。历代本草和药学专著对药物发展各有贡献，收载的药物不断增加。《神农本草经》载药365种，《本草经集注》载药730种，《新修本草》载药850种，《本草拾遗》增收《新修本草》未载之药692种，二者合计1542种，《本草纲目》收载药物已达1892种（其中植物药计有1094种，动物药443种，矿物药161种，其他类药物194种）。《本草纲目拾遗》《植物名实图考》等又广补前人所未载之药。至此，见于药物学著作记载的药物数量已达2800多种。
（三）制药技术的发展。我国古代中药具有悠久的用药历史和丰富的用药形式，制药技术较为发达。
1.对于药物剂型而言，古代就有药性决定剂型、从临床用药需求选择适宜剂型的论述。早在商代就有汤剂使用记载，战国时期《五十二病方》记载有丸剂、洒（散）剂。该时期丸剂最为常用，出现有以酒、醋、油脂制丸的技术；《内经》有汤剂、丸剂、散剂、膏剂、酒剂的记载。
汉代张仲景在“因病制剂”的原则指导下创制了各种药物剂型，其《伤寒论》和《金匮要略》中记载有煎剂、丸剂、散剂、酒剂、坐剂、导剂、含化剂、滴剂、糖浆剂、软膏剂、洗剂、栓剂等十余种剂型。
晋代《肘后备急方》记载有黑膏药、干浸膏、浓缩丸、蜡丸、熨剂、尿道栓剂等剂型，并首先使用“成药”这一术语，并有专章论述。唐朝《千金要方》《千金翼方》所载“紫雪丹”“磁朱丸”“定志丸”等中成药至今仍在沿用。
宋朝是我国成药大发展时期，设立有专门的制药、售药机构（和剂局、惠民局）。同时期编著的《太平惠民和剂局方》，收载了大量的方剂及其制备方法，其中成药775种，方剂791首（按剂型分，丸剂290方，汤剂128方，煎剂2方，煮散剂26方，散剂233方，膏剂19方，饼剂4方，锭剂2方，砂熨剂4方，丹剂77方，粉剂1方，其他剂型5方），被称为世界上第一部中药制剂规范。
明代《本草纲目》收载中药剂型近40种，除记载丸散膏丹常用剂型外，尚有油剂、软膏剂、熏蒸剂、曲剂、露剂、喷雾剂等。明清时期，中药制剂品种繁多，剂型齐备，官方管理严格，其生产与经销得到进一步扩大。
2.在给药途径方面，战国时期除用药外敷和内服外，就存在有药浴、熏、熨等法；到东汉时期，给药途径就多达几十种，如洗身法、药摩法、含咽法、烟熏法、灌肠法等等。这些给药方法在后世都得到了保留并有进一步的发展。
